Генная терапия избавляет от наследственной слепоты

Специалисты Колумбийского университета сделали огромный шаг в лечении слепоты. Ученые предлагают применить индивидуальную генную терапию для лечения наследственной слепоты. Эксперты использовали в работе индуцированные стволовые клетки, которые были получены из клеток кожи. Ученые хотели найти причины, которые вызывают слепоту при пигментном ретините.  Исследователи протестировали клетки сетчатки, образованные из стволовых клеток и выявили в гене MFRP проблемные  мутации. Чтобы доставить «нормальные»  копии гена в клетке сетчатки, специалисты использовали определённый вирус, что восстановило работу органа. Генная терапия избавила от слепоты мышей. В будущем врачи смогут брать у пациентов клетки, чтобы на их основе проверять эффективность терапии, или создавать генные методы лечения. С пигментным ретинитом связаны более 60 генов, что усложняет работу с заболеванием. При этой болезни разрушаются фоторецепторы в молекуле, зоне, которая отвечает за точное центральное зрение.